恭喜布罗德研究所有限公司;麻省理工学院;哈佛大学校长及研究员协会张锋获国家专利权
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龙图腾网恭喜布罗德研究所有限公司;麻省理工学院;哈佛大学校长及研究员协会申请的专利用病毒组分靶向障碍和疾病的CRISPR-CAS系统和组合物的递送、用途和治疗应用获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN114015726B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-06-24发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202111206158.0，技术领域涉及：C12N15/90；该发明授权用病毒组分靶向障碍和疾病的CRISPR-CAS系统和组合物的递送、用途和治疗应用是由张锋;丛乐;然霏;M·海登里希;L·斯维奇设计研发完成，并于2014-06-11向国家知识产权局提交的专利申请。
本用病毒组分靶向障碍和疾病的CRISPR-CAS系统和组合物的递送、用途和治疗应用在说明书摘要公布了：本发明提供了用于操纵靶序列的序列和或活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法，以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性，并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。
本发明授权用病毒组分靶向障碍和疾病的CRISPR-CAS系统和组合物的递送、用途和治疗应用在权利要求书中公布了：1.组合物在制造用于在哺乳动物受试者体内修饰神经元细胞的药剂中的用途，其中所述组合物包含编码CRISPR-Cas系统的一种或多种腺相关病毒AAV载体，其中所述CRISPR-Cas系统包含Cas9、能够杂交到神经元细胞中表达的靶序列上的指导序列、tracr配对序列和tracr序列，其中所述Cas9包含至少一个核定位序列NLS，并且 其中：I所述Cas9是化脓链球菌Cas9，其在第一AAV载体上编码，并且所述指导序列、tracr配对序列和tracr序列在第二AAV载体上编码，或者II所述Cas9是金黄色葡萄球菌Cas9，并且所述Cas9、指导序列、tracr配对序列和tracr序列在单个AAV载体上编码。
如需购买、转让、实施、许可或投资类似专利技术，可联系本专利的申请人或专利权人布罗德研究所有限公司;麻省理工学院;哈佛大学校长及研究员协会，其通讯地址为：美国马萨诸塞州；或者联系龙图腾网官方客服，联系龙图腾网可拨打电话0551-65771310或微信搜索“龙图腾网”。
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