羿美诚健(上海)生物医药有限公司唐雪明获国家专利权
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龙图腾网获悉羿美诚健(上海)生物医药有限公司申请的专利靶向雄激素受体的小核酸及其药物组合物和用途获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN119979543B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-07-22发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202510457470.9,技术领域涉及:C12N15/113;该发明授权靶向雄激素受体的小核酸及其药物组合物和用途是由唐雪明;李萍;蒙羽涵;亢珂珂;徐松琳设计研发完成,并于2025-04-14向国家知识产权局提交的专利申请。
本靶向雄激素受体的小核酸及其药物组合物和用途在说明书摘要公布了:本发明公开了靶向雄激素受体AR的小核酸,提供了多种修饰方法,修饰后序列稳定性增强且有效敲降ARmRNA,疗效显著,并可与多种递送处方一起使用。本发明提供的小核酸可以通过脂质纳米粒高效递送至靶点,也可以通过在序列中偶联烷基链结构,在没有其他递送载体的情况下将小核酸有效递送到细胞中。本发明提供的小核酸及其制备方法可作为治疗雄激素表达异常导致的疾病或治疗与雄激素受体相关的疾病的一种技术手段,其适应症包括但不限于雄激素性脱发、斑秃、神经性脱发、疤痕性脱发、弥漫性脱发及痤疮等。
本发明授权靶向雄激素受体的小核酸及其药物组合物和用途在权利要求书中公布了:1.靶向雄激素受体的小核酸,其特征在于,所述靶向雄激素受体的小核酸包含正义链和反义链,所述正义链包含如SEQIDNO:1所示的核苷酸序列,所述反义链包含如SEQIDNO:2所示的核苷酸序列;所述靶向雄激素受体的小核酸包含一处或多处修饰;所述正义链的序列为t*t*AmUmUmC16-cCfAmGfUfGfGmAmUmGmGmGmCmUm*Gm*AmSEQIDNO:13,所述反义链的序列为VPu*UfUmCmAmGfCmCfCfAmUmCmCmAfCmUfGmGmAm*Am*UmSEQIDNO:14, 其中,u或U代表尿嘧啶核苷酸,G代表鸟嘌呤核苷酸,c或C代表胞嘧啶核苷酸,A代表腺嘌呤核苷酸,t代表胸腺嘧啶脱氧核苷酸,m代表2’-O-甲基修饰,f代表2’-氟修饰,VP代表核糖的5’-磷酸化修饰,*代表核苷酸α位磷酸基团的一个非桥接氧原子的硫代修饰,C16-代表2’-O-正十六烷基修饰。
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