4D分子治疗有限公司D.H.柯恩获国家专利权
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龙图腾网获悉4D分子治疗有限公司申请的专利腺相关病毒变异衣壳和其使用方法获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN111836649B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-08-05发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：201880071752.3，技术领域涉及：A61K48/00；该发明授权腺相关病毒变异衣壳和其使用方法是由D.H.柯恩;M.科特曼;D.谢弗设计研发完成，并于2018-09-19向国家知识产权局提交的专利申请。
本腺相关病毒变异衣壳和其使用方法在说明书摘要公布了：本文提供了变异腺相关病毒AAV衣壳蛋白，其相对于亲代AAV衣壳蛋白具有一种或多种氨基酸序列修饰，当存在于AAV病毒粒子中时，与包括未经修饰的亲代AAV衣壳蛋白的AAV病毒粒子对肌细胞的感染性相比，所述变异AAV衣壳蛋白赋予一种或多种类型的肌细胞增加的感染性。还提供了重组AAV病毒粒子和包括如本文所描述的变异AAV衣壳蛋白的其药物组合物；制备这些rAAV衣壳蛋白和病毒粒子的方法；以及在研究和临床实践中使用这些rAAV衣壳蛋白和病毒粒子的方法，例如在例如将核酸序列递送到一种或多种肌细胞以治疗肌肉病症和疾病方面。
本发明授权腺相关病毒变异衣壳和其使用方法在权利要求书中公布了：1.一种变异腺相关病毒AAV衣壳蛋白，其相对于相应的野生型AAV2衣壳蛋白在衣壳蛋白的GH-环中插入10个氨基酸的肽，其中所述插入肽的氨基酸序列为Y1Y2NKTTNKDY3或Y1Y2NKIQRTDY3，其中Y1为Leu，以及Y2和Y3为Ala，其中所述插入位点位于SEQIDNO:2所示的AAV2的VP1的氨基酸587与588的氨基酸之间。
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2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
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