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龙图腾网获悉瑞泽恩制药公司申请的专利用于X连锁青少年型视网膜劈裂症疗法的CRISPR和AAV策略获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN114746125B 。

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-08-08发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202080077587.X，技术领域涉及：A61K48/00；该发明授权用于X连锁青少年型视网膜劈裂症疗法的CRISPR和AAV策略是由查琳·亨特;刘阳;国春·龚;卡梅洛·罗马诺;布莱恩·扎姆布罗维兹设计研发完成，并于2020-11-07向国家知识产权局提交的专利申请。

本用于X连锁青少年型视网膜劈裂症疗法的CRISPR和AAV策略在说明书摘要公布了：提供了允许插入和或表达视网膜劈裂素编码序列的核酸构建体和组合物。提供了靶向RS1基因座的核酸酶药剂。还提供了使用用于整合到靶基因组基因座中和或在细胞中表达的此类构建体的组合物和方法。还提供了使用所述核酸构建体和所述组合物治疗X连锁青少年型视网膜劈裂症的方法。

本发明授权用于X连锁青少年型视网膜劈裂症疗法的CRISPR和AAV策略在权利要求书中公布了：1.一种用于在细胞中表达视网膜劈裂素或用于将视网膜劈裂素蛋白或其片段的编码序列整合到细胞中的靶基因组基因座中的组合物，所述组合物包括： a核酸构建体，所述核酸构建体包括用于整合到所述靶基因组基因座中的所述视网膜劈裂素蛋白或其片段的所述编码序列，其中所述编码序列包含人RS1或其简并变体的外显子2-6；以及 b核酸酶药剂或编码所述核酸酶药剂的核酸，其中所述核酸酶药剂靶向所述靶基因组基因座中的核酸酶靶序列， 其中所述靶基因组基因座处于内源性RS1基因座中， 其中所述核酸构建体整合到所述内源性RS1基因座中阻止整合位点下游的内源性RS1基因转录， 其中所述将所述核酸构建体整合到所述细胞中的所述内源性RS1基因座中减少或消除内源性视网膜劈裂素蛋白的表达，并且用由所述核酸构建体编码的所述视网膜劈裂素蛋白或其片段的表达替代所述内源性视网膜劈裂素蛋白的表达，以及 其中所述核酸构建体是双向的并且包括： I第一区段，所述第一区段包括第一视网膜劈裂素蛋白或其片段的第一编码序列，定位于所述第一编码序列的3'端的第一聚腺苷酸化信号序列，和定位于所述第一编码序列的5'端的第一剪接受体位点；以及 II第二区段，所述第二区段包括第二视网膜劈裂素蛋白或其片段的第二编码序列的反向补体，定位于所述第二编码序列的所述反向补体的5'端的第二聚腺苷酸化信号序列的反向补体，和定位于所述第二编码序列的所述反向补体的3'端的第二剪接受体位点的反向补体， 其中所述第一剪接受体位点来自RS1基因的内含子1， 其中所述第二剪接受体位点来自RS1基因的内含子1， 其中所述第二区段定位于所述第一区段的3'端， 其中所述核酸构建体的两端分别侧接有反向末端重复序列ITR， 其中所述核酸构建体不包括同源臂， 其中所述核酸构建体不包括驱动所述第一视网膜劈裂素蛋白或其片段或所述第二视网膜劈裂素蛋白或其片段的表达的启动子， 其中所述第一视网膜劈裂素蛋白或其片段与所述第二视网膜劈裂素蛋白或其片段相同，并且其中所述第二编码序列采用与所述第一编码序列的密码子使用不同的密码子使用，以及 其中所述第二编码序列与所述第一编码序列的互补性小于85％，以减少发夹形成。

如需购买、转让、实施、许可或投资类似专利技术，可联系本专利的申请人或专利权人瑞泽恩制药公司，其通讯地址为：美国纽约州塔里敦；或者联系龙图腾网官方客服，联系龙图腾网可拨打电话0551-65771310或微信搜索“龙图腾网”。