中国医学科学院基础医学研究所余佳获国家专利权
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龙图腾网获悉中国医学科学院基础医学研究所申请的专利一种脂质纳米颗粒及其应用获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN119876277B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-08-15发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202510079972.2,技术领域涉及:C12N15/88;该发明授权一种脂质纳米颗粒及其应用是由余佳;向凤怡;马艳妮设计研发完成,并于2025-01-18向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种脂质纳米颗粒及其应用在说明书摘要公布了:本发明提供了一种脂质纳米颗粒及其应用。本申请对脂质材料配方的比例、最优细胞培养及编辑体系、编辑系统Cas9mRNA:sgRNA比例、Cas9mRNA设计优化进行一系列探索,摸索出适合于针对人造血干细胞转染及编辑的系统,本申请在节约成本的同时,可完全替代目前已有的市面转染试剂不能有效转染原代细胞的问题,实现原代细胞内编辑效率的显著提高,进而能在体内得到很好的治疗效果。
本发明授权一种脂质纳米颗粒及其应用在权利要求书中公布了:1.一种针对人造血干细胞的LNP-mRNA递送系统,其特征在于,所述LNP-mRNA递送系统包括负载一种或多种mRNA的LNP载体,所述LNP与mRNA的比例为8:1;所述LNP中油相的浓度为6mM;所述mRNA为Cas9mRNA;所述LNP-mRNA递送系统还包括sgRNA;mRNA与sgRNA的比例为1:2;所述LNP包括可电离的氨基脂质、PEG脂质、磷脂、胆固醇;所述可电离的氨基脂质选自ALC0315;所述PEG脂质选自ALC0159;所述磷脂选自DSPC;所述Cas9mRNA为3×NLSCas9mRNA,3×NLSCas9mRNA为MycNLS-Cas9-SV40NLS-NucleoplasminNLS,sgRNA序列如SEQIDNO:1所示。
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