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中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院张蓉获国家专利权

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龙图腾网获悉中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院申请的专利一体化PCSK9腺嘌呤碱基编辑系统及应用获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN119506351B

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-08-19发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202411669848.3,技术领域涉及:C12N15/85;该发明授权一体化PCSK9腺嘌呤碱基编辑系统及应用是由张蓉;胡长鹏;李国兵;谢丹丹;周胡悦;刘亚丽;刘吴毅;赖文静;刘亚峰设计研发完成,并于2024-11-20向国家知识产权局提交的专利申请。

一体化PCSK9腺嘌呤碱基编辑系统及应用在说明书摘要公布了:本发明属于生物医药技术领域,具体涉及一种一体化PCSK9腺嘌呤碱基编辑系统及应用。本发明的一体化PCSK9腺嘌呤碱基编辑系统包括以下结构:1单质粒;2PCSK9腺嘌呤碱基编辑器;3递送载体。其中所述单质粒和所述PCSK9腺嘌呤碱基编辑器形成单质粒一体化腺嘌呤碱基编辑器,再由所述递送载体包裹,形成所述一体化PCSK9腺嘌呤碱基编辑系统。本发明提供内置了肝特异性启动子的一体化碱基编辑系统,其可以特异在肝细胞表达,同时克服传统的CrisprgRNA技术需要切断双链DNA,极大的缓解了基因编辑的脱靶效应和不确定性的问题;此外,还可以克服传统双质粒系统存在的两种质粒进入同一目的细胞的效率不同、编辑效率低的问题。

本发明授权一体化PCSK9腺嘌呤碱基编辑系统及应用在权利要求书中公布了:1.一体化PCSK9腺嘌呤碱基编辑系统,其特征在于,包括以下结构: (1)单质粒; (2)PCSK9腺嘌呤碱基编辑器,所述PCSK9腺嘌呤碱基编辑器包括U6启动子结构、TBG启动子结构、AmpR启动子结构和质粒骨架区; 其中,所述U6启动子结构中包含靶向PCSK9的gRNA;所述靶向PCSK9的gRNA为SEQIDNO.3所示的序列; 其中,所述TBG启动子结构包含肝特异性TBG启动子序列和CRIPSRCas9ABE蛋白; 所述AmpR启动子结构包括AmpR启动子和ORI结构; 所述U6启动子结构包括U6启动子、靶向PCSK9的gRNA和gRNA核骨架; 所述单质粒和所述PCSK9腺嘌呤碱基编辑器形成单质粒一体化腺嘌呤碱基编辑器; (3)递送载体; 所述一体化腺嘌呤碱基编辑器由所述递送载体包裹,形成所述一体化PCSK9腺嘌呤碱基编辑系统; 其中,所述递送载体包括纳米载体,所述纳米载体以维生素E琥珀酸酯聚乙二醇1000为疏水端,聚乙烯亚胺为亲水端,中间共价连接ROS敏感的酮缩硫醇连接键得到。

如需购买、转让、实施、许可或投资类似专利技术,可联系本专利的申请人或专利权人中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院,其通讯地址为:400037 重庆市沙坪坝区新桥正街83号;或者联系龙图腾网官方客服,联系龙图腾网可拨打电话0551-65771310或微信搜索“龙图腾网”。

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