华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司吴宇轩获国家专利权
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龙图腾网获悉华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司申请的专利一种针对细胞中单个或多个基因进行基因编辑的方法、产品和应用获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN114752629B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-08-19发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202111631156.6,技术领域涉及:C12N15/87;该发明授权一种针对细胞中单个或多个基因进行基因编辑的方法、产品和应用是由吴宇轩;陈双红;廖娇阳;席在喜;刘明耀设计研发完成,并于2021-12-28向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种针对细胞中单个或多个基因进行基因编辑的方法、产品和应用在说明书摘要公布了:本发明公开了一种针对细胞中多个基因进行基因编辑的方法、产品和应用。所述方法包括将腺嘌呤碱基编辑器及至少一种sgRNA引入细胞的步骤;所述至少一种sgRNA包括sgRNA1、sgRNA2和sgRNA3中的任一种、任两种或全部三种,所述sgRNA1‑3的特点如本发明中所述。本发明可利用基因编辑技术结合自体造血干细胞移植治疗依赖输血型β‑地中海贫血Transfusion‑dependentβ‑thalassemia,TDT和镰刀状贫血sicklecelldisease,SCD。本发明所用技术在造血干祖细胞HSPC中具有极高基因编辑效率,经过基因编辑的HSPC在移植体内后可以分化为各个谱系的血液细胞,重建造血系统,同时基因编辑的HSPC分化得来的红细胞中胎儿血红蛋白的表达得到大幅度提升,红细胞在体内的存活和正常生理功能的发挥也得到促进。
本发明授权一种针对细胞中单个或多个基因进行基因编辑的方法、产品和应用在权利要求书中公布了:1.一种制备重组细胞的方法,其特征在于:所述方法包括将腺嘌呤碱基编辑器及两种sgRNA引入细胞的步骤; 其中,所述两种sgRNA为靶向如SEQIDNO:14所示序列的sgRNA和靶向如SEQIDNO:12所示序列的sgRNA; 所述腺嘌呤碱基编辑器包含如SEQIDNo:25所示的氨基酸序列,或与SEQIDNo:25所示序列具有80%以上同源性的序列。
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