川斯勒佰尔公司A·迪亚斯获国家专利权
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龙图腾网获悉川斯勒佰尔公司申请的专利用于治疗原发性纤毛运动障碍的组合物和方法获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN113412273B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-08-22发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202080012787.7，技术领域涉及：C07K14/435；该发明授权用于治疗原发性纤毛运动障碍的组合物和方法是由A·迪亚斯;D·帕里克;J·都宾斯;C·科博;S·卡夫;Z·帕特尔;S·J·杜纳伊;F·德罗莎;M·哈特莱因设计研发完成，并于2020-01-07向国家知识产权局提交的专利申请。
本用于治疗原发性纤毛运动障碍的组合物和方法在说明书摘要公布了：本发明尤其提供了基于mRNA疗法用于治疗原发性纤毛运动障碍PCD的方法和组合物。用于治疗PCD的所述组合物包含mRNA，该mRNA包含动力蛋白轴丝重链5DNAH5编码序列，并且以有效剂量和施用间隔施用，使得PCD的至少一种症状或特征在强度、严重性或频率上降低或者已延迟发作。提供了具有优化的DNAH5编码序列的mRNA，其可以在不需要修饰该mRNA的核苷酸的情况下施用，以实现持续的体内功能。
本发明授权用于治疗原发性纤毛运动障碍的组合物和方法在权利要求书中公布了：1.一种编码人轴丝动力蛋白重链5（DNAH5）蛋白质的mRNA在制备用于治疗原发性纤毛运动障碍PCD的药物中的用途，其中所述mRNA包含以SEQIDNO:7示出的编码序列，其中所述DNAH5mRNA被包封在脂质体中，所述脂质体包含一种或多种阳离子脂质、一种或多种非阳离子脂质和一种或多种经PEG修饰的脂质。
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2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
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