苏州瑞博生物技术股份有限公司梁子才获国家专利权
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龙图腾网获悉苏州瑞博生物技术股份有限公司申请的专利一种核酸、含有该核酸的药物组合物与siRNA缀合物及制备方法和用途获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN116669746B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-09-09发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202180084860.6,技术领域涉及:C12N15/113;该发明授权一种核酸、含有该核酸的药物组合物与siRNA缀合物及制备方法和用途是由梁子才;张鸿雁;高山;李加斌设计研发完成,并于2021-12-27向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种核酸、含有该核酸的药物组合物与siRNA缀合物及制备方法和用途在说明书摘要公布了:本公开提供了一种抑制血浆前激肽释放酶PKK基因表达的siRNA,含有该siRNA的药物组合物和siRNA缀合物。所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸,该siRNA含有正义链和反义链,所述正义链含有核苷酸序列I,所述核苷酸序列I与SEQIDNO:1所示的核苷酸序列长度相等,且不多于3个核苷酸差异,所述反义链含有核苷酸序列II,所述核苷酸序列II与SEQIDNO:2所示的核苷酸序列长度相等,且不多于3个核苷酸差异。本公开提供的siRNA、药物组合物和siRNA缀合物,可以有效治疗和或预防血浆前激肽释放酶基因表达引起的病理状况或疾病。
本发明授权一种核酸、含有该核酸的药物组合物与siRNA缀合物及制备方法和用途在权利要求书中公布了:1.一种siRNA,所述siRNA含有正义链和反义链,所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰的核苷酸,其中,所述正义链含有一段核苷酸序列I,反义链含有一段核苷酸序列II,所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II实质上反向互补或完全反向互补形成双链区,其中,所述核苷酸序列I与SEQIDNO:1所示的核苷酸序列长度相等,且不多于1个核苷酸差异,且所述核苷酸序列II与SEQIDNO:2所示的核苷酸序列长度相等: 5'-CUGAAUUCCAAAAACCAAZ1-3'SEQIDNO:1; 5'-Z2UUGGUUUUUGGAAUUCAG-3'SEQIDNO:2, 其中,Z1为U,Z2为A, 所述核苷酸序列I中包含位置对应于Z1的核苷酸Z3,所述核苷酸序列II中包含位置对应于Z2的核苷酸Z4,所述核苷酸序列II与SEQIDNO:2所示的核苷酸序列之间的核苷酸差异包括Z4位置处的差异,且Z4选自U、C或G,所述Z4是所述反义链5'末端的第一个核苷酸,Z3是与Z4互补的核苷酸, 所述实质上反向互补是指两个核苷酸序列之间存在不多于1个的碱基错配;完全反向互补是指两个核苷酸序列之间没有错配, 位置对应是指从核苷酸序列相同端起算,处于核苷酸序列中相同的位置, 所述正义链和所述反义链中的每一个核苷酸独立地为氟代修饰的核苷酸或非氟代修饰的核苷酸,所述氟代修饰的核苷酸位于核苷酸序列I和核苷酸序列II中,并且,按照5'末端到3'末端的方向,在所述正义链中,所述核苷酸序列I的第7、8、9位的核苷酸为氟代修饰的核苷酸,所述正义链中其余位置的核苷酸为非氟代修饰的核苷酸;按照5'末端到3'末端的方向,在所述反义链中,所述核苷酸序列II的第2、6、14、16位的核苷酸为氟代修饰的核苷酸,所述反义链中其余位置的核苷酸为非氟代修饰的核苷酸,每一个非氟代修饰的核苷酸均为甲氧基修饰的核苷酸,所述甲氧基修饰的核苷酸指核糖基的2'-羟基被甲氧基取代而形成的核苷酸。
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