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龙图腾网获悉比姆医疗股份有限公司申请的专利使用可编程碱基编辑器系统取代病原性氨基酸的方法获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN112534054B 。

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-10-28发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：201980046480.6，技术领域涉及：C12N15/113；该发明授权使用可编程碱基编辑器系统取代病原性氨基酸的方法是由D·布赖森;J·埃文斯;M·帕克;Y·付;N·高德利;J·M·格尔克;J·K·钟设计研发完成，并于2019-05-11向国家知识产权局提交的专利申请。

本使用可编程碱基编辑器系统取代病原性氨基酸的方法在说明书摘要公布了：本发明提供使用碱基编辑器的组合物及方法，该碱基编辑器包含多核苷酸可编程核苷酸结合域及与导引多核苷酸接合的核碱基编辑域。本发明亦提供用于编辑目标核苷酸序列的核碱基的碱基编辑器系统。

本发明授权使用可编程碱基编辑器系统取代病原性氨基酸的方法在权利要求书中公布了：1.一种离体编辑包含与镰形细胞疾病相关的单核苷酸多型性的HBB多核苷酸的方法，该方法包括使该HBB多核苷酸与碱基编辑器接触，该碱基编辑器与一或多个导引RNA复合，其中该碱基编辑器包含对包含核酸序列5’-NGC-3’的原间隔序列相邻基序具有特异性的修饰的SpCas9切口酶域，且该SpCas9切口酶域由氨基酸序列DKKYSIGLAIGTNSVGWAVITDEYKVPSKKFKVLGNTDRHSIKKNLIGALLFDSGETAEATRLKRTARRRYTRRKNRICYLQEIFSNEMAKVDDSFFHRLEESFLVEEDKKHERHPIFGNIVDEVAYHEKYPTIYHLRKKLVDSTDKADLRLIYLALAHMIKFRGHFLIEGDLNPDNSDVDKLFIQLVQTYNQLFEENPINASGVDAKAILSARLSKSRRLENLIAQLPGEKKNGLFGNLIALSLGLTPNFKSNFDLAEDAKLQLSKDTYDDDLDNLLAQIGDQYADLFLAAKNLSDAILLSDILRVNTEITKAPLSASMIKRYDEHHQDLTLLKALVRQQLPEKYKEIFFDQSKNGYAGYIDGGASQEEFYKFIKPILEKMDGTEELLVKLNREDLLRKQRTFDNGSIPHQIHLGELHAILRRQEDFYPFLKDNREKIEKILTFRIPYYVGPLARGNSRFAWMTRKSEETITPWNFEEVVDKGASAQSFIERMTNFDKNLPNEKVLPKHSLLYEYFTVYNELTKVKYVTEGMRKPAFLSGEQKKAIVDLLFKTNRKVTVKQLKEDYFKKIECFDSVEISGVEDRFNASLGTYHDLLKIIKDKDFLDNEENEDILEDIVLTLTLFEDREMIEERLKTYAHLFDDKVMKQLKRRRYTGWGRLSRKLINGIRDKQSGKTILDFLKSDGFANRNFMQLIHDDSLTFKEDIQKAQVSGQGDSLHEHIANLAGSPAIKKGILQTVKVVDELVKVMGRHKPENIVIEMARENQTTQKGQKNSRERMKRIEEGIKELGSQILKEHPVENTQLQNEKLYLYYLQNGRDMYVDQELDINRLSDYDVDHIVPQSFLKDDSIDNKVLTRSDKNRGKSDNVPSEEVVKKMKNYWRQLLNAKLITQRKFDNLTKAERGGLSELDKAGFIKRQLVETRQITKHVAQILDSRMNTKYDENDKLIREVKVITLKSKLVSDFRKDFQFYKVREINNYHHAHDAYLNAVVGTALIKKYPKLESEFVYGDYKVYDVRKMIAKSEQEIGKATAKYFFYSNIMNFFKTEITLANGEIRKRPLIETNGETGEIVWDKGRDFATVRKVLSMPQVNIVKKTEVQTGGFSKESILPKRNSDKLIARKKDWDPKKYGGFMQPTVAYSVLVVAKVEKGKSKKLKSVKELLGITIMERSSFEKNPIDFLEAKGYKEVKKDLIIKLPKYSLFELENGRKRMLASAKFLQKGNELALPSKYVNFLYLASHYEKLKGSPEDNEQKQLFVEQHKHYLDEIIEQISEFSKRVILADANLDKVLSAYNKHRDKPIREQAENIIHLFTLTNLGAPRAFKYFDTTIARKEYRSTKEVLDATLIHQSITGLYETRIDLSQLGGD组成， 由以下野生型TadA氨基酸序列组成的腺苷脱氨酶域： MSEVEFSHEYWMRHALTLAKRAWDEREVPVGAVLVHNNRVIGEGWNRPIGRHDPTAHAEIMALRQGGLVMQNYRLIDATLYVTLEPCVMCAGAMIHSRIGRVVFGARDAKTGAAGSLMDVLHHPGMNHRVEITEGILADECAALLSDFFRMRRQEIKAQKKAQSSTD及 由以下TadA7.10氨基酸序列组成的腺苷脱氨酶域： SEVEFSHEYWMRHALTLAKRARDEREVPVGAVLVLNNRVIGEGWNRAIGLHDPTAHAEIMALRQGGLVMQNYRLIDATLYVTFEPCVMCAGAMIHSRIGRVVFGVRNAKTGAAGSLMDVLHYPGMNHRVEITEGILADECAALLCYFFRMPRQVFNAQKKAQSSTD， 其中该一或多个导引RNA靶定该碱基编辑器，以达成与镰形细胞疾病相关的单核苷酸多型性的A·T至G·C改变，其中该与镰形细胞疾病相关的单核苷酸多型性导致在氨基酸第6位具有缬氨酸的HBB多肽的表达，其中该与镰形细胞疾病相关的单核苷酸多型性处的A·T至G·C改变将HBB多肽中的缬氨酸改为丙氨酸，其中该一个或多个导引RNA包含由长度为20个核苷酸并且能够与TCTGACTCCTGTGGAGAAGT的核酸序列碱基配对的序列所组成的间隔，以及其中该包含核酸序列5'-NGC-3'的原间隔序列相邻基序与该导引RNA靶向的DNA序列相邻。

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