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龙图腾网获悉中国医学科学院基础医学研究所申请的专利同时破坏HBB竞争和HBG表观沉默在治疗β-血红蛋白病中的应用获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN119326888B 。

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-10-28发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202411485915.6，技术领域涉及：A61K45/00；该发明授权同时破坏HBB竞争和HBG表观沉默在治疗β-血红蛋白病中的应用是由刘德培;王南宇;熊敏;杨科;张祝琴设计研发完成，并于2024-10-23向国家知识产权局提交的专利申请。

本同时破坏HBB竞争和HBG表观沉默在治疗β-血红蛋白病中的应用在说明书摘要公布了：本发明公开了同时破坏HBB竞争和HBG表观沉默在治疗β‑血红蛋白病中的应用，本发明首次发现破坏HBB与LCR间的相互作用的同时解除HBG上的表观沉默可以完全逆转γ‑向β‑珠蛋白表达转换，该发现在β‑血红蛋白病基因治疗领域具有重要的临床应用前景。

本发明授权同时破坏HBB竞争和HBG表观沉默在治疗β-血红蛋白病中的应用在权利要求书中公布了：1.同时破坏HBB竞争和HBG表观沉默的试剂在制备用于治疗β-血红蛋白病的药物中的应用； 所述同时破坏HBB竞争和HBG表观沉默是通过破坏HBB启动子上的CACCC元件和HBG启动子上的TGACCA元件来实现的； 所述同时破坏HBB竞争和HBG表观沉默是通过对HBB启动子上的CACCC元件和HBG启动子上的TGACCA元件进行突变来实现的； 所述突变的类型包括缺失、替换、插入、倒置、重复和或易位突变； 所述缺失突变包括移除HBB启动子上的CACCC元件和HBG启动子上的TGACCA元件中的一个或多个碱基； 所述替换突变包括将HBB启动子上的CACCC元件和HBG启动子上的TGACCA元件中的一个或多个碱基替换为其它碱基； 所述插入突变包括在HBB启动子上的CACCC元件和HBG启动子上的TGACCA元件中的任意位置插入一个或多个碱基； 所述倒置突变包括HBB启动子上的CACCC元件和HBG启动子上的TGACCA元件中的一个或多个碱基位置的颠倒； 所述重复突变包括HBB启动子上的CACCC元件和HBG启动子上的TGACCA元件中的一个或多个碱基的重复； 所述易位突变包括HBB启动子上的CACCC元件和HBG启动子上的TGACCA元件中的一个或多个碱基从一个位置移动到另一位置； 所述试剂包括gRNA； 所述gRNA为BE-A+BE-C、BE-B+BE-C、PM-gRNA1+GM-gRNA、PM-gRNA2+GM-gRNA、DM-gRNA+GM-gRNA中的任意一组； 所述BE-A序列为：GCTATTGGTCAAGGCAAGGC； 所述BE-B序列为：CAAGGCTATTGGTCAAGGCA； 所述BE-C序列为：GTGGAGCCACACCCTAGGGT； 所述PM-gRNA1序列为：ACCCTGTGGAGCCACACCCT； 所述PM-gRNA2序列为：GGGTGTGGCTCCACAGGGTG； 所述DM-gRNA序列为：CTTGTCAAGGCTATTGGTCA； 所述GM-gRNA序列为：CTTGTCAAGGCTATTGGTCA。

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