中国医学科学院北京协和医院睢瑞芳获国家专利权
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龙图腾网获悉中国医学科学院北京协和医院申请的专利一种针对RDH12突变的基因治疗药物获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN119746103B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-10-28发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202411563272.2，技术领域涉及：A61K48/00；该发明授权一种针对RDH12突变的基因治疗药物是由睢瑞芳;周芸羽;邹绚;周庆璋;李雅玫;卫星;姚凤霞;回相宜;谢若天设计研发完成，并于2024-11-04向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种针对RDH12突变的基因治疗药物在说明书摘要公布了：本发明公开了一种针对RDH12突变的基因治疗药物，涉及生物技术领域，其技术要点为：通过构建AAV‑hRDH12基因治疗药物，采用玻璃体腔注射的方法，导入视网膜光感受器细胞，使其表达完整的、有活性的RDH12蛋白，参与视觉循环通路，挽救由于RDH12基因变异所导致的功能异常。本发明通过改良的AAV载体包装密码子优化的人类RDH12‑cDNA，使其表达完整的、有活性的RDH12蛋白，参与视觉循环通路，挽救由于RDH12基因变异所导致的功能异常，改善其视功能或者延缓疾病进展。
本发明授权一种针对RDH12突变的基因治疗药物在权利要求书中公布了：1.一种针对RDH12突变的基因治疗药物，其特征是：所述基因治疗药物包含phepler质粒、血清型为IVT13的RepCap质粒pAAV-RC2_IVT13和pssAAV-CB7-RDH12opt-hGHpA质粒三种质粒，其中pssAAV-CB7-RDH12opt-hGHpA质粒的表达框为CB7-RDH12opt-hGHpA，所述CB7-RDH12opt-hGHpA的核酸序列为SEQIDNO:3； 其中，所述pAAV-RC2_IVT13质粒中包含编码氨基酸序列如SEQIDNO:4的IVT13的核酸序列； 所述针对RDH12突变的基因治疗药物的病毒基因组物理滴度为1.0E+13vgmL。
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