宾夕法尼亚州大学信托人K·J·费希尔获国家专利权
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龙图腾网获悉宾夕法尼亚州大学信托人申请的专利用于高效RNA反式剪接的三螺旋终止子获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN114040974B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-11-04发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202080044745.1，技术领域涉及：C12N15/00；该发明授权用于高效RNA反式剪接的三螺旋终止子是由K·J·费希尔;J·班尼特设计研发完成，并于2020-04-17向国家知识产权局提交的专利申请。
本用于高效RNA反式剪接的三螺旋终止子在说明书摘要公布了：提供了一种核酸反式剪接分子，所述分子可以用具有天然存在的序列且不含引起眼部疾病的缺陷或突变的外显子替代靶标哺乳动物眼部基因中携带所述缺陷或突变的外显子。所述反式剪接分子包括3'转录终止子结构域，所述结构域增强反式剪接的效率。3'TTD包含三螺旋结构域和tRNA样结构域。
本发明授权用于高效RNA反式剪接的三螺旋终止子在权利要求书中公布了：1.一种核酸反式剪接分子，其包含以5'至3'方向操作性连接的： a包含选定基因的一个或多个功能性外显子的编码结构域序列CDS； b被配置成用于起始剪接体介导的反式剪接的剪接体识别基序； c具有不同长度的接头结构域序列LDS，所述LDS充当所述编码结构域与结合结构域之间的结构连接， d被配置成用于与所述选定基因的靶标内含子杂交的具有不同长度和序列的结合结构域BD，其中所述基因在所述靶标内含子的5'端的外显子中具有至少一个缺陷或突变；以及 e3'转录终止子结构域TTD，其中所述3'TTD包含以5'至3'方向操作性连接的：三链体形成序列、由SEQIDNO:7的核苷酸8379-8380所示的核糖核酸酶P裂解位点和由SEQIDNO:7的核苷酸8380-8437所示的tRNA样序列，其中所述三链体形成序列由SEQIDNO:15所示， 其中所述核酸反式剪接分子被配置成用于将所述编码结构域反式剪接至邻近于所述靶标内含子的所述选定基因的内源外显子，由此用所述功能性外显子替代所述内源外显子并校正所述选定基因中的突变。
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