蓝图生物医药(广州)有限公司高堂鑫获国家专利权
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龙图腾网获悉蓝图生物医药(广州)有限公司申请的专利一种重组腺相关病毒载体及其应用获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN116042719B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-11-11发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202211717413.2，技术领域涉及：C12N15/864；该发明授权一种重组腺相关病毒载体及其应用是由高堂鑫;郑楠楠;高雪;陈小祝;蔡育宜;林圣智设计研发完成，并于2022-12-28向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种重组腺相关病毒载体及其应用在说明书摘要公布了：本发明属于分子生物学技术领域，公开了一种重组腺相关病毒载体及其应用。本发明的重组腺相关病毒载体包含腺相关病毒衣壳和序列元件，所示序列元件包括EFS启动子序列和编码运动神经元存活蛋白的序列。本发明提供的重组腺相关病毒载体能够避免SMN1的过度表达所导致的毒性反应，将体内的SMN1蛋白水平稳定维持在药物治疗窗内，能够延长SMA小鼠生存时间、增加小鼠体重、改善运动神经元与骨骼肌相关的组织发育，恢复神经元的生理功能。本发明采用基因治疗的策略，可用于预防、减轻或治疗神经系统疾病。
本发明授权一种重组腺相关病毒载体及其应用在权利要求书中公布了：1.一种重组腺相关病毒载体，包含腺相关病毒衣壳和序列元件，其特征在于，所述序列元件依次包括AAV5’-ITR、EFS启动子序列、Kozak序列、编码运动神经元存活蛋白的序列、WPRE序列、多聚腺苷酸序列、AAV3’-ITR; 所述EFS启动子的核苷酸序列如SEQIDNO.1所示; 所述运动神经元存活蛋白的氨基酸序列如SEQIDNO.2所示； 所述腺相关病毒衣壳为AAV9衣壳。
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2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
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