蓝图生物医药(广州)有限公司高堂鑫获国家专利权
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龙图腾网获悉蓝图生物医药(广州)有限公司申请的专利一种重组腺相关病毒载体及其应用获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN116179605B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-11-11发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202210942857.X，技术领域涉及：C12N15/864；该发明授权一种重组腺相关病毒载体及其应用是由高堂鑫;陈小祝;孔嘉宝;蔡育宜;林圣智设计研发完成，并于2022-08-08向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种重组腺相关病毒载体及其应用在说明书摘要公布了：本发明属于分子生物技术领域，公开了一种重组腺相关病毒载体及其应用。该重组腺相关病毒载体，包含腺相关病毒衣壳和非自身互补的单链基因组；所述单链基因组包含EF1α启动子和编码运动神经元存活蛋白的基因；本发明通过采用EF1α启动子，调控SMN1基因表达，在SMA患者发育成型后不在保持SMN基因的持续性高表达，避免出现由于SMN持续性过表达引起的运动神经元延迟性退行性病变，使得本发明提供的重组腺相关病毒载体治疗SMA的效果显著优于包含其他启动子的重组腺相关病毒载体：延长小鼠生存时间、增加小鼠体重、改善运动神经元与骨骼肌相关的组织发育，可用于预防、减轻或治疗神经系统疾病。
本发明授权一种重组腺相关病毒载体及其应用在权利要求书中公布了：1.一种重组腺相关病毒载体，包含腺相关病毒衣壳和非自身互补的单链基因组；所述单链基因组由AAV5’-ITR、EF1α启动子、Kozak序列、编码运动神经元存活蛋白的基因、聚腺苷酸、WPRE和AAV3’-ITR组成； 所述EF1α启动子为具有如SEQIDNO.1所示核苷酸序列的启动子； 所述运动神经元存活蛋白为具有如SEQIDNO.2所示氨基酸序列的蛋白； 所述腺相关病毒衣壳为AAV9衣壳。
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