中山大学中山眼科中心陈荣元获国家专利权
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龙图腾网获悉中山大学中山眼科中心申请的专利一种靶向USP8治疗视网膜退行性疾病的基因治疗方法及其应用获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN120796391B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-11-14发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202511285071.5,技术领域涉及:C12N15/864;该发明授权一种靶向USP8治疗视网膜退行性疾病的基因治疗方法及其应用是由陈荣元;李旭日;朱鹃花设计研发完成,并于2025-09-10向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种靶向USP8治疗视网膜退行性疾病的基因治疗方法及其应用在说明书摘要公布了:本发明公开了一种靶向USP8治疗视网膜退行性疾病的基因治疗方法及其应用。本发明研究发现,在衰老和视网膜退行性病变小鼠模型中USP8表达下调;敲除Usp8的小鼠出现视网膜退行性病变,而过表达USP8能够挽救视网膜退行性病变。这一发现表明USP8在维持视网膜细胞稳态和延缓视网膜退化过程中发挥着关键作用。通过调控USP8的表达水平,可以显著改善视网膜功能,为视网膜退行性疾病的治疗提供了新的潜在靶点和策略。
本发明授权一种靶向USP8治疗视网膜退行性疾病的基因治疗方法及其应用在权利要求书中公布了:1.一种基因治疗用表达载体,其特征在于,所述载体为腺相关病毒载体,包含过表达去泛素化酶8的基因序列和视网膜色素上皮细胞特异性启动子VMD2。
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