斯基霍克疗法公司M·卢奇欧获国家专利权
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龙图腾网获悉斯基霍克疗法公司申请的专利用于调节剪接的组合物获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN116171153B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-11-21发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202180062419.8,技术领域涉及:A61K31/435;该发明授权用于调节剪接的组合物是由M·卢奇欧;B·卢卡斯;王天生设计研发完成,并于2021-08-04向国家知识产权局提交的专利申请。
本用于调节剪接的组合物在说明书摘要公布了:本文描述了调节基因编码的mRNA例如前mRNA的剪接的小分子剪接调节剂化合物,以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。
本发明授权用于调节剪接的组合物在权利要求书中公布了:1.一种式I的化合物: 式I 其中所述化合物是: a式Ia的化合物; 式Ia; b式Ib的化合物; 式Ib; c式Ic的化合物; 式Ic; d式Id的化合物; 式Id; e式Ie的化合物; 式Ie; f式If的化合物; 式If; g式Ig的化合物; 式Ig; h式Ih的化合物; 式Ih; i式Ii的化合物; 式Ii; j式Ij的化合物; 式Ij; k式Ik的化合物; 式Ik; l式Il的化合物; 式Il; m式Im的化合物; 式Im;或 n式In的化合物; 式In; 其中 Q是取代或未取代的C1-C7亚烷基;或 Q是-CH2OCH2-、-OCH2CH2O-、-OCH2CH2OCH2CH2O-或-OCH2CH2OCH2CH2OCH2CH2O-; X是氢、CH3、或取代或未取代的C3-C6环烷基; 每个R1和R2独立地是氢、卤素或CH3; 每个R3和R4独立地是氢或卤素; 每个A1、A2、A3和A4独立地是N、-NRY1-、-O-、-S-或CRA1; 每个独立地是单键或双键; 每个RA1独立地是氢、卤素、=O或取代或未取代的C1-C6烷基;并且 每个RY1独立地是氢或取代或未取代的C1-C6烷基。
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