四川大学华西第二医院;北京大学郑焱江获国家专利权
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龙图腾网获悉四川大学华西第二医院;北京大学申请的专利一种基于ITR-增强子驱动核酸表达的调控元件组合及其应用获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN120818522B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-12-23发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202511323433.5,技术领域涉及:C12N15/113;该发明授权一种基于ITR-增强子驱动核酸表达的调控元件组合及其应用是由郑焱江;李一飞;郭宇轩;华益民;周开宇;杨璐梓设计研发完成,并于2025-09-16向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种基于ITR-增强子驱动核酸表达的调控元件组合及其应用在说明书摘要公布了:本申请涉及生物医药领域,具体公开了一种基于ITR‑增强子驱动核酸表达的调控元件组合及其应用。该基于ITR‑增强子驱动核酸表达的调控元件组合包含:至少一种反向末端重复序列ITR,和至少一种增强子;该调控元件组合通过AAV载体递送。本申请还提供一种提高靶基因特异性递送的重组核酸分子,其包括上述调控元件组合、外源靶基因以及多聚腺苷酸。利用本发明提供的AAV载体可在没有传统启动子的作用下驱动目标靶基因的表达,用增强子组织特异性、短序列50‑100bp及病理微环境响应等优势,突破传统AAV载体容量、靶向性与动态性限制,提高AAV载体的DNA载量的同时,实现靶基因的组织和时空表达特异性。
本发明授权一种基于ITR-增强子驱动核酸表达的调控元件组合及其应用在权利要求书中公布了:1.一种提高靶基因特异性递送的重组核酸分子,其特征在于,所述重组核酸分子包括反向末端重复序列ITR、增强子、外源靶基因以及多聚腺苷酸,所述重组核酸分子通过AAV9载体递送,且无外源启动子; 所述重组核酸分子从5’端到3’端依次包括:反向末端重复序列ITR-5’UTR-外源靶基因-3’UTR-3’末端多聚A尾-增强子-反向末端重复序列ITR; 所述增强子为心房特异性增强子Myl7增强子或心室特异增强子Myl3增强子;所述ITR序列为ITR2或截短型ITR2。
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