布罗德研究所股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们;麻省理工学院D·R·刘获国家专利权
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龙图腾网获悉布罗德研究所股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们;麻省理工学院申请的专利用于编辑核苷酸序列的方法和组合物获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN114729365B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-01-09发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202080037186.1，技术领域涉及：C12N15/113；该发明授权用于编辑核苷酸序列的方法和组合物是由D·R·刘;A·V·安扎隆;M·W·沈设计研发完成，并于2020-03-19向国家知识产权局提交的专利申请。
本用于编辑核苷酸序列的方法和组合物在说明书摘要公布了：本公开提供了用于引导编辑的新的引导编辑器向导RNA、用于引导编辑的构建体及其使用方法。此外，本公开提供了用于进行靶DNA分子例如，基因组的引导编辑的组合物和方法，其能够掺入核苷酸变化和或靶向诱变例如，插入或缺失。核苷酸变化可以包括单个核苷酸变化例如，任何转换或任何颠换、一个或多个核苷酸的插入或一个或多个核苷酸的缺失。更具体地，本公开提供了包含核酸可编程DNA结合蛋白napDNAbp和聚合酶例如逆转录酶的融合蛋白，其由引导编辑器RNAPEgRNA引导至特定DNA序列。引导编辑器向导RNA包含延伸臂，该延伸臂提供编码单链DNAflap的DNA合成模板序列，该序列与内源性DNA序列同源，但含有期望的一个或多个核苷酸变化，并且在由聚合酶例如逆转录酶合成后掺入到靶DNA分子中。
本发明授权用于编辑核苷酸序列的方法和组合物在权利要求书中公布了：1.向导RNA，其包含间隔区序列、gRNA核心和延伸臂，其中所述延伸臂包含i引物结合位点，ii编辑模板，和iii同源臂； 其中所述间隔区序列的长度为10至40个核苷酸，并且能够退火至靶DNA序列的靶链； 其中所述gRNA核心能够结合Cas蛋白，其中所述Cas蛋白具有切口酶活性； 其中所述延伸臂能够充当逆转录合成DNA单链的模板，并在5’至3’方向上包括同源臂、编辑模板和引物结合位点； 其中所述引物结合位点的长度为8至20个核苷酸，并且能够退火至3’端的ssDNAflap，所述3’端的ssDNAflap在Cas蛋白切割靶DNA序列的非靶链后形成并且作为引物序列以引发所述DNA单链的逆转录； 其中所述编辑模板在所述DNA单链中编码期望编辑；以及 其中所述同源臂编码DNA单链的一部分，其与所述靶DNA序列的靶链互补。
如需购买、转让、实施、许可或投资类似专利技术，可联系本专利的申请人或专利权人布罗德研究所股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们;麻省理工学院，其通讯地址为：美国马萨诸塞州；或者联系龙图腾网官方客服，联系龙图腾网可拨打电话0551-65771310或微信搜索“龙图腾网”。
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