中国医学科学院北京协和医院睢瑞芳获国家专利权
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龙图腾网获悉中国医学科学院北京协和医院申请的专利一种针对RLBP1基因变异相关的遗传性视网膜营养不良的基因治疗药物及其应用获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN120944894B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-04-17发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202511123577.6，技术领域涉及：C12N15/12；该发明授权一种针对RLBP1基因变异相关的遗传性视网膜营养不良的基因治疗药物及其应用是由睢瑞芳;刘慧心设计研发完成，并于2025-08-12向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种针对RLBP1基因变异相关的遗传性视网膜营养不良的基因治疗药物及其应用在说明书摘要公布了：本发明属于生物制药领域，涉及一种针对RLBP1基因变异相关的遗传性视网膜营养不良的基因治疗药物及其应用，具体为：构建重组AAV‑RLBP1基因治疗药物，通过玻璃体腔注射的方法，感染视网膜色素上皮细胞和Müller细胞，使其表达完整的、有活性的RLBP1蛋白。本发明通过改良的AAV载体包装密码子优化的人类RLBP1‑cDNA，使其表达完整的、有活性的RLBP1蛋白，参与视循环通路，挽救由于RLBP1基因致病变异所导致的视网膜功能异常，改善患者视功能或者延缓疾病进展。
本发明授权一种针对RLBP1基因变异相关的遗传性视网膜营养不良的基因治疗药物及其应用在权利要求书中公布了：1.一种基因表达盒，其包含视黄醛结合蛋白1的编码序列，以及，启动子、增强子和内含子； 所述视黄醛结合蛋白1的编码序列为如SEQIDNO:2所示的序列； 所述启动子为CB启动子，所述CB启动子为如SEQIDNO:4所述的序列； 所述增强子为CMVIE增强子，所述CMVIE增强子为如SEQIDNO:3所述的序列； 所述内含子为CB内含子，所述CB内含子为如SEQIDNO:5所述的序列； 所述基因表达盒还包含多腺苷酸化区，所述多腺苷酸化区包括人生长激素多腺苷酸化区，所述的人生长激素多腺苷酸化区的核苷酸序列如以SEQIDNO:8所示； 所述基因表达盒的结构如下所示： [增强子]-[启动子]-[内含子]-[视黄醛结合蛋白1的编码序列]-[多腺苷酸化区]； 所述基因表达盒的核苷酸序列如SEQIDNO:11所示。
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