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  • 描述了RNAi试剂、包括RNAi试剂的组合物以及用于抑制共济失调蛋白‑2 (ATXN2)基因的方法。本文公开的ATXN2 RNAi试剂和RNAi试剂缀合物抑制ATXN2基因的表达。还描述了包括一种或多种ATXN2 RNAi试剂,任选地连同一...
  • 本发明涉及用于抑制土壤中的硝化过程的方法,其中将一种或多种miRNA施加于该土壤以抑制参与所述土壤中的硝化过程的一个或多个基因(如编码AMO(氨单加氧酶)酶和/或HAO(羟胺氧化还原酶)酶的基因)的表达。
  • 本公开的发明人进行了深入研究,结果发现了与肠内细菌、特别是艰难梭菌(C. difficile)菌体及其他肠内细菌的菌体结合并抑制其增殖的抗体。本公开发挥下述效果:提供与肠内细菌、特别是艰难梭菌(C. difficile)菌体及其他肠内细菌的...
  • 本公开尤其提供了重组核酸,其从5'至3'依次包含:(a)第一启动子,(b)第一编码序列,其中所述第一编码序列编码抗EphA2/IL13Rα2串联CAR,并且可操作地连接至所述第一启动子,(c)第二启动子;和(d)第二编码序列,其中所述第二编...
  • 本发明涉及包含具有改善的翻译效率的5'‑UTR的mRNA构建体和包括该构建体的疫苗组合物,并且更具体地说,涉及已经被工程化而包括特定的基序、密码子优化的信号序列和抗原编码序列的具有改善的翻译效率的含有5'‑UTR的mRNA构建体,以及包括该...
  • 本披露的特征在于包含具有一个或多个表达增强元件或间隔子元件的多核糖核苷酸的组合物。本文所述的多核糖核苷酸可增加所述多核糖核苷酸的稳定性和/或可增加由所述多核糖核苷酸编码的多核苷酸货物的表达。
  • 本公开涉及包含皮质类固醇和基于腺病毒的递送和表达系统的药物组合物、试剂盒、方法及其用途。在一些实施方式中,与给予不含皮质类固醇的相同药物组合物相比,给予动物所述组合物、试剂盒、方法及其用途可改善基于腺病毒的递送和表达系统的转导、表达、功效和...
  • 一种免疫抑制分子,其包含免疫抑制蛋白结合结构域、跨膜结构域和共刺激结构域并且不包含初级信号传导结构域,其中所述免疫抑制蛋白选自NKG2A、TIM3、LAG3、TIGIT、CTLA4、PD1和FasL中的两种或两种以上。表达所述免疫抑制分子的...
  • 本公开涉及经由使用腺相关病毒(AAV)衣壳变异体递送用于尤其改变,例如增强,GBA1蛋白的含量的组合物及方法。本公开的组合物及方法尤其适用于治疗患有、已经诊断患有GBA1相关病症,或处于罹患GBA1相关病症的风险下的受试者,该GBA1相关病...
  • 本文提供了用于调控细胞(例如,肌肉细胞)中的靶基因异常表达的系统、组合物、方法,以治疗或改善受试者的疾病或病症(例如,肌营养不良症,如面肩肱型肌营养不良症(FSHD))。
  • 本文提供了包括肌细胞(心肌细胞和/或骨骼肌细胞)靶向肽的组合物,所述肌细胞靶向肽与所述组合物连接或插入在重组载体的靶向蛋白中,所述重组载体具有至少一种包含Xn–RGD‑n聚体–Xm的外源性肽。提供了提供此类缀合物、靶向肽或者具有工程化衣壳或...
  • 目前的微环生产方法缓慢、昂贵且难以在GMP条件下进行,因为在大多数情况下,产品源自于细菌。相比之下,基于HTLA和CHTLA的合成环状超螺旋DNA生产可以完全在试管中,使用化学或酶促合成的寡核苷酸、长单链DNA和/或双链DNA完成。
  • 本发明公开了一种生产目的蛋白的方法,所述方法包括:提供宿主细胞、包含编码所述目的蛋白的核酸序列的载体以及转座酶;使用所述载体和所述转座酶转染所述宿主细胞以获得经转染的细胞;培养所述经转染的细胞以形成培养物;以及收获所述培养物以从所收获的培养...
  • 本发明涉及至少一种具有至少一个D‑氨基酸和/或D‑氨基酸衍生物保护的官能团的底物的至少一个D‑氨基酸和/或D‑氨基酸衍生物保护的官能团的脱保护方法,涉及一种D‑立体特异性水解酶,以及涉及该D‑立体特异性水解酶的用途。此外,本发明涉及一种制备...
  • 本公开涉及一种能够在培养基中产生一种或多种罗汉果苷前体和/或一种或多种罗汉果苷的重组细胞,其中所述细胞已经修饰以导致缺乏能够使罗汉果苷产物去糖基化的多肽。用于使用此类重组细胞在培养基中产生一种或多种罗汉果苷前体和/或一种或多种罗汉果苷的方法...
  • 本发明提供一种用于通过无创且简单的方法来判定被检体所受到的应激水平的应激水平判定用生物标志物、该生物标志物的检测方法、包含该检测方法的数据的收集方法以及用于判定应激水平的试剂盒。通过将来自从被检体取得的试样中的细菌的唾液酸酶活性作为生物标志...
  • 本公开提供了将感兴趣多核苷酸插入真核细胞的基因组中的方法,其中所述方法包括通过向真核细胞中添加微同源介导的末端连接(MMEJ)途径的抑制剂来提高CRISPR/Cas介导的多核苷酸插入的效率。本公开还提供了用于将感兴趣多核苷酸插入真核细胞的基...
  • 描述了用于鉴定HLA变体的方法和系统。所述方法可包括例如接收针对多个序列读段的序列读段数据;将所述序列读段数据与第一参考基因组进行比对以鉴定第一多个HLA比对读段和未映射的序列读段;使用所述第一多个HLA比对读段和未映射的序列读段查询HLA...
  • 本申请公开了一种流动池系统,其包括流动池。该流动池包括被配置为支撑分析物阵列的基板、盖板以及将盖板与基板间隔开以在基板和盖板之间限定流体间隙的粘合剂装置。该流动池还包括与流体间隙流体连通的入口以及外周。在一个示例性实现方案中,流体从入口进入...
  • 本公开涉及与特征的空间编码/解码相关的方法和系统。所提供的正交切割连接测序(OCLS)系统编码针对限制性酶、如IIS型酶的两个或更多个正交识别位点,以解码视觉条形码。解码采用对差异标记的探针的特异性正交连接,这使得能够在每个特征处对条形码进...
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