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新型跨膜结构域和信号结构域制备合成T细胞受体以增强记忆T细胞 (STEM)
本发明涉及包含T细胞受体(TCR)铰链区和跨膜结构域的嵌合抗原受体(CAR)。本发明还涉及利用跨膜结构域配对来增强双抗原CAR的稳定性和特异性。此外,本发明还涉及包含来源于细胞因子受体的跨膜结构域及信号结构域的新型CAR构建体。
五硼酸钠五水合物和维生素D活性形式的骨化三醇的组合对肝细胞癌的抗癌作用
本发明涉及包含五硼酸钠五水合物和骨化三醇(维生素D的活性形式)的组合的制剂,其在肝细胞癌的治疗中发挥抗癌作用。本发明的目的是通过由五硼酸钠五水合物和骨化三醇的组合获得的制剂,提供对肝细胞癌的抗癌作用。
一种脂质修饰的核酸化合物、其制备方法及用途
涉及一种脂质修饰的核酸化合物、其制备方法及用途,具体涉及一种如式I所示的缀合物或其可药用盐。
用于缓解与胆汁酸相关性肝病相关症状的手段和方法
本发明提供了一种胆汁酸结合和/或再结合的抑制剂,其用于缓解对象的症状和减轻其器官损伤的方法中,该对象患有以胆汁酸积聚为特征的病症,例如胆汁淤积性肝病(CLD)或非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。示例性抑制剂压制或抑制胆汁酸‑CoA : 氨基酸...
用于治疗肌少症的组合物和方法
本公开提供了用于治疗肌少症(包括年龄相关肌少症)的组合物和方法。各种实施方案包括抑制性核酸、包含抑制性核酸的组合物以及使用抑制性核酸治疗此类病症的方法。
用于再生心肌、抑制心肌纤维化或治疗心脏疾病的药物组合物
本公开提供了一种用于再生心肌、抑制心肌纤维化,或治疗心脏疾病的药物组合物,其包含编码组成型活性IKKβ的多核苷酸。
皮质类固醇的脂质体制剂和其用途
本公开提供眼用组合物和其使用方法,所述眼用组合物包含包封在脂质体载体中的类固醇,例如泼尼松龙。
雌四醇在阿尔茨海默病的预防和治疗中的应用
本发明涉及用于预防和治疗绝经期相关的阿尔茨海默病症状的用途的、包含雌四醇组分的组合物。与旨在缓解雌激素缺乏症状的现有基于雌激素的组合物相比,本文所述的组合物显示出有利的特性。还描述了包括给予该组合物的治疗的方法和相关用途。
NEK7激酶抑制剂的药物组合物
提供了作为NEK7抑制剂的化合物的药物组合物。化合物为式(I)的结构:或其药学上可接受的盐或溶剂化物,其中变量如本文所定义。本文还提供了包含本文所述药物组合物的治疗方法。(I)。
一种用于治疗与睡眠纺锤波缺陷相关的疾病的GABA受体调节剂
本文提供了增强睡眠纺锤波的方法,以及治疗与睡眠纺锤波缺陷相关的疾病和障碍的方法。
一种用于治疗失神发作的GABA受体调节剂
本文提供了用于治疗和/或预防失神发作的方法。
外切核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1 (ENPP1)抑制剂组合及其用途
本文描述了使用小分子外切核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1 (ENPP1)抑制剂和另外的活性剂治疗癌症的方法。
治疗扩张型心肌病的方法
本文提供了用于治疗心力衰竭(例如,扩张型心肌病,如射血分数降低的心力衰竭)的一种或多种化合物的组合物,以及使用所述组合物治疗所述心力衰竭的方法。
伴随TDP-43蓄积的额颞叶变性症(FTLD-TDP)的治疗剂或预防剂
一种伴随TDP‑43蓄积的额颞叶变性症、即FTLD‑TDP的治疗剂或预防剂,其有效成分本质上由从环丝氨酸、特立齐酮、以及它们的盐组成的组中选择的至少一种化合物构成。
增强喹喔啉III型受体酪氨酸激酶抑制剂的吸收的方法
提供了一种改善式(I)化合物的药代动力学的方法,其包括向有需要的受试者于非空腹状态下施用包含式(I)化合物或其立体异构体、互变异构体、前药或药学上可接受的盐的药物,其中所述式(I)化合物具有以下结构:式(I)。所述式(I)化合物可用于治疗由...
APOL1抑制剂和使用方法
本文提供了式(II)化合物:或其立体异构体或互变异构体,或前述任一者的药学上可接受的盐,其中n、m、p、R1、R2、R3、L1、L3、R4、X1、X2、X5、X6、X7、X8、X9、R6和R7如本文所定义。还提供了制备式(II)化合物、或其...
用于治疗特应性皮炎的方法和组合物
本发明提供了用于治疗特应性皮炎的组合物和方法。在一个实施例中,本发明提供了一种治疗有需要的受试者的特应性皮炎的方法或化合物。该方法包括向所述受试者给药治疗有效剂量的化合物I。 (I)
组蛋白乙酰转移酶调节剂及其组合物和用途
包含调节组蛋白酰基转移酶(HAT)的化合物的化合物和组合物。通过向受试者施用调节HAT的化合物来治疗神经退行性病症,与淀粉样‑β肽沉积物蓄积、Tau蛋白水平和/或α‑突触核蛋白蓄积相关的病况,以及癌症的方法。
三重激酶抑制剂
本发明提供了三重激酶抑制剂化合物及其药物组合物。三重激酶抑制剂对EGFR、ALK和MET具有抑制活性,使得单一的三重激酶抑制剂化合物可以同时抑制全部三个靶点。还提供了通过施用本发明的一种或多种三重激酶抑制剂化合物来治疗疾病状态、癌症或恶性肿...
静脉内配制品中的烟酰胺核苷及其衍生物与使用方法
提供了一种稳定的静脉内(I.V.)组合物,其包含呈所述静脉内形式的如所述的烟酰胺核苷(NR)或作为NAD+前体的其他烟酰基核苷化合物。NR氯化物可以提供在静脉内(I.V.)配制品中,用于施用于人受试者。
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